近日，博濟(jì)醫(yī)藥科技股份有限公司(300404.SZ，以下簡稱“博濟(jì)醫(yī)藥”)在接受機(jī)構(gòu)調(diào)研時，透露公司的抗新冠病毒藥物研發(fā)相關(guān)進(jìn)展，并表示，其也有針對新冠病毒的1.1類新冠創(chuàng)新藥物技術(shù)儲備，但公司是CRO(醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)機(jī)構(gòu))，不會從事創(chuàng)新藥的生產(chǎn)，將與有意愿的企業(yè)合作，共同推進(jìn)抗新冠病毒藥物的研發(fā)進(jìn)程。

CRO參與新藥研發(fā)，博濟(jì)醫(yī)藥并非孤例。

早在2020年，成都先導(dǎo)藥物開發(fā)股份有限公司(688222.SH，以下簡稱“成都先導(dǎo)”)將其1.1類抗腫瘤創(chuàng)新藥HG030全部可能的治療領(lǐng)域及適應(yīng)癥在中國內(nèi)地的全部權(quán)利轉(zhuǎn)讓給廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司白云山制藥總廠(以下簡稱“白云山制藥廠”)，首次實(shí)現(xiàn)其自主研發(fā)新藥項(xiàng)目的轉(zhuǎn)讓。

不過，成都先導(dǎo)董事長兼首席執(zhí)行官李進(jìn)對《中國經(jīng)營報(bào)》記者表示，“成都先導(dǎo)擁有自己的核心技術(shù)和研發(fā)能力，以及新藥項(xiàng)目研發(fā)核心的知識產(chǎn)權(quán)。如果只是單純做CRO服務(wù)，不能夠充分發(fā)揮公司的能力和價值?！?/p>

“公司選擇對外轉(zhuǎn)讓部分新藥研發(fā)項(xiàng)目的權(quán)益，獲取里程碑費(fèi)和上市后銷售費(fèi)等收益，再將這些現(xiàn)金流投入到其他的新藥研發(fā)項(xiàng)目中，形成一種正反饋循環(huán)?！崩钸M(jìn)稱。

轉(zhuǎn)讓項(xiàng)目平衡現(xiàn)金流

事實(shí)上，CRO企業(yè)將自主研發(fā)的成果對外轉(zhuǎn)讓，曾有先例。

2020年11月，成都先導(dǎo)將HG030的相關(guān)權(quán)利轉(zhuǎn)讓給白云山制藥廠。彼時公告顯示，交易金額由項(xiàng)目技術(shù)轉(zhuǎn)讓費(fèi)用、臨床里程碑費(fèi)和銷售提成三部分組成。其中，技術(shù)轉(zhuǎn)讓部分的付款金額為3800萬元。

據(jù)李進(jìn)介紹，HG030是一款二代原肌球蛋白受體激酶(Trk)口服小分子抑制劑，臨床擬用于一線治療NTRK或ROS1基因融合腫瘤，也可用于攜帶獲得性突變對第一代藥物耐藥的實(shí)體瘤患者。

2019 年4月17日，成都先導(dǎo)申請發(fā)明專利；2020年3月25日，HG030獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)I期臨床試驗(yàn)許可。

根據(jù)協(xié)議，轉(zhuǎn)讓后，HG030產(chǎn)品的后續(xù)研發(fā)、生產(chǎn)及銷售將由白云山制藥廠獨(dú)立推進(jìn)并承擔(dān)全部費(fèi)用。成都先導(dǎo)仍保留HG030產(chǎn)品中國內(nèi)地以外所有區(qū)域的全部權(quán)益。2022年1月，HG030獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。

近日，李進(jìn)在接受記者采訪時表示，成都先導(dǎo)布局新藥研發(fā)，源于公司自身的愿景和長遠(yuǎn)目標(biāo)，且公司的發(fā)展起步于藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域，聚焦小分子和核酸新藥的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化兩大賽道，商業(yè)模式包含新藥研發(fā)服務(wù)、不同階段的在研項(xiàng)目轉(zhuǎn)讓以及遠(yuǎn)期規(guī)劃中的新藥品種上市銷售三個成果變現(xiàn)方向。

其中，李進(jìn)對記者稱，“生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中，價值最高的是藥物，但創(chuàng)新藥研發(fā)往往伴隨著高風(fēng)險(xiǎn)、高投入。從投入產(chǎn)出比以及現(xiàn)金流平衡的角度考慮，成都先導(dǎo)選擇對外轉(zhuǎn)讓部分新藥研發(fā)項(xiàng)目的權(quán)益?！?/p>

目前，成都先導(dǎo)的自主研發(fā)新藥管線約有20個內(nèi)部新藥項(xiàng)目，分別處于臨床及臨床前不同階段，已有4個項(xiàng)目獲得臨床試驗(yàn)批件并進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

“DNA編碼化合物庫(DEL)、分子片段及結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)(FBDD/SBDD)、小核酸藥(STO)和靶向蛋白降解(TPD)等四大核心技術(shù)平臺，為公司布局創(chuàng)新藥研發(fā)提供了良好支撐?！崩钸M(jìn)表示。

不過，藥物發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化是高素質(zhì)科研技術(shù)人才密集型產(chǎn)業(yè)，人才配置到位尤為關(guān)鍵。

李進(jìn)對記者表示，對于成都先導(dǎo)，人才是公司發(fā)展的核心資源，公司高度重視人才儲備和管理。目前，公司擁有研發(fā)人員約400人，其中碩士及以上學(xué)歷占比超過50%。

“未來，隨著業(yè)務(wù)的推廣與客戶研發(fā)項(xiàng)目的不斷推進(jìn)，公司預(yù)計(jì)將會面臨更多業(yè)務(wù)需求，但新藥研發(fā)行業(yè)涉及化學(xué)合成、分子生物學(xué)、基因測序等多學(xué)科交叉，專業(yè)人才相對稀缺，如果公司短時間內(nèi)無法及時擴(kuò)充研發(fā)團(tuán)隊(duì)，則可能出現(xiàn)因提供服務(wù)能力制約導(dǎo)致無法滿足客戶需求，進(jìn)而制約公司發(fā)展?！崩钸M(jìn)稱。

遠(yuǎn)期或自主研發(fā)

事實(shí)上，在自身業(yè)務(wù)方面，近年來，CRO公司所承接的訂單從仿制藥到創(chuàng)新藥的轉(zhuǎn)型同步加速。

李進(jìn)對記者表示，從外部環(huán)境來看，自從醫(yī)改啟動及“集采”政策實(shí)施以來，創(chuàng)新藥研發(fā)被提到了醫(yī)藥企業(yè)的發(fā)展日程之上。

據(jù)了解，成都先導(dǎo)的業(yè)務(wù)模式屬于新藥研發(fā)服務(wù)與新藥在研項(xiàng)目權(quán)益轉(zhuǎn)讓相結(jié)合的形式。目前，成都先導(dǎo)已與輝瑞、強(qiáng)生、默沙東等建立合作，所做的項(xiàng)目多為原創(chuàng)性和創(chuàng)新性較強(qiáng)的First-in-Class(首創(chuàng))新藥項(xiàng)目。

不過，李進(jìn)告訴記者，在與藥企進(jìn)行新藥合作研發(fā)過程中，目前公司面臨的較為突出的難題是疫情對項(xiàng)目實(shí)施和商務(wù)開發(fā)的影響。

李進(jìn)表示，“受全球疫情的持續(xù)影響，公司部分海外客戶的實(shí)驗(yàn)室在疫情期間關(guān)閉，導(dǎo)致部分業(yè)務(wù)無法按時完成或無法按時與客戶完成交接確認(rèn)。公司海外商務(wù)開發(fā)活動亦因?yàn)槿蛞咔槎艿较拗?，?dǎo)致部分訂單簽訂進(jìn)程變緩。此外，部分項(xiàng)目推進(jìn)(如臨床試驗(yàn))在疫情最為嚴(yán)峻的時期曾短期暫停，對后續(xù)進(jìn)度有一定影響。”

“對此，成都先導(dǎo)在做好疫情期間安全防護(hù)措施、保障員工健康和安全的前提下，積極復(fù)工復(fù)產(chǎn)，并與客戶及時聯(lián)系和配合，努力降低疫情帶來的諸多限制，保障業(yè)務(wù)連續(xù)性?！崩钸M(jìn)稱。

值得注意的是，李進(jìn)表示，自己將自主研發(fā)的新藥項(xiàng)目完成至實(shí)現(xiàn)獲批上市，在成都先導(dǎo)的長期發(fā)展規(guī)劃中已有所考量，“長期來看，在一些特殊治療領(lǐng)域，成都先導(dǎo)可能會在中國有自己的藥物上市或采取上市許可人制度?！?/p>

（文章來源：中國經(jīng)營網(wǎng)）

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