罕見病藥物臨床研發(fā)成功率提升

近年來，多款罕見病藥物獲批上市，并通過談判納入國家醫(yī)保目錄，這在解決患者藥物支付問題的同時，也將進(jìn)一步鼓勵藥企的創(chuàng)新投入。

罕見病藥物臨床研發(fā)成功率的提升，一方面意味著各藥企對于罕見病發(fā)病機(jī)理的探索、基礎(chǔ)研究更加重視，另一方面，諸如基因療法等新興技術(shù)等，也在配合罕見病發(fā)病機(jī)理研究層面提供了有力支撐，并加快了研發(fā)進(jìn)程。

從研發(fā)到上市全周期來看，罕見病藥物臨床I期到獲批的成功率17%，而所有疾病的研發(fā)成功率為7.9%，僅為罕見病藥物的一半。臨床I期到II期罕見病藥物的成功率為67%，所有疾病藥物為52%，臨床II期到III期罕見病藥物的成功率為44.6%，而所有疾病藥物為28.9%。罕見病藥物的臨床研發(fā)成功率較其他疾病藥物要更高，這將進(jìn)一步鼓勵藥企做創(chuàng)新投入。

罕見病藥物市場規(guī)模

現(xiàn)在超過50%以上的創(chuàng)新藥都是罕見病藥。由于罕見病定義長期不明確，相關(guān)基礎(chǔ)研究重視不夠，罕見病這片藍(lán)海正在成為明星賽道。近來，跨國藥企在罕見病市場掀起并購潮，國內(nèi)資本市場也普遍關(guān)注罕見病市場，多家企業(yè)都有所布局。

雖然概率低，但全球已知的罕見病有超七千多種，有一半的患者是兒童，據(jù)統(tǒng)計，也有近一半的人無法得到治療。而我國人口基數(shù)大，所患罕見病患者人數(shù)不會少，約2000萬左右人患罕見病。但是，藥品少(可用藥物約5%，不到10%)，價格貴(很多企業(yè)不會首選研發(fā)，道路難，研發(fā)成本貴)，普通人很難接觸到。這是一個殘酷的“孤兒藥”現(xiàn)狀。

全球銷量最高的8個罕見病藥，只有一款藥物的銷售額超過10億美元，另有7種藥物的銷售額超過2億美元。其余銷售額均低于銷售額均低于1.2億美元，平均銷售額僅為2200多萬美元。

罕見病地方保障有七大模式，“包括專項基金、大病談判、財政出資、政策型商業(yè)保險、醫(yī)療救助、醫(yī)保零星增補(bǔ)和自主申報?！?/p>

罕見病藥目前有全球共同體的趨勢，即新的市場對已經(jīng)上市的孤兒藥和針對罕見病適應(yīng)癥的藥引入逐步放開。這對藥企來說是很大的鼓勵。全球有7000多種罕見病，只有776個在研管線和產(chǎn)品。此外，2030年全球孤兒藥市場規(guī)模預(yù)計達(dá)到1940億美元。而中國，以占全球市場份額5%~7%來估算的話，2030年將形成一個600億~900億元的市場。

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