3月14日，基石藥業(yè)宣布，選擇性RET抑制劑普吉華(普拉替尼膠囊)的擴(kuò)展適應(yīng)癥申請已經(jīng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)。該項(xiàng)擴(kuò)展適應(yīng)癥包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性轉(zhuǎn)染重排(RET)突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治(如果放射性碘適用)的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌(TC)成人和12歲及以上兒童患者的治療。

據(jù)了解，這是繼2021年3月NMPA批準(zhǔn)普吉華用于既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)后，普吉華成功拓展的新適應(yīng)癥。普吉華同時(shí)也成為中國首個(gè)且唯一獲批用于RET突變MTC及RET融合陽性TC的選擇性RET抑制劑。

在業(yè)內(nèi)看來，此次獲批表明中國RET突變型MTC患者及RET融合陽性TC患者首次獲得了精準(zhǔn)治療方案，也意味著隨著新適應(yīng)癥的拓展，普吉華的商業(yè)化前景進(jìn)一步擴(kuò)大。

據(jù)了解，此次普吉華拓展適應(yīng)癥的獲批是基于一項(xiàng)全球I/II期ARROW臨床研究，旨在評(píng)估普吉華在RET融合陽性的NSCLC、RET突變型MTC和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。研究顯示，普吉華耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號(hào)。

近幾年，TC發(fā)病率顯著上升，根據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu)(IARC)發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)顯示，它是2020年中國癌癥新發(fā)病例數(shù)前十癌癥之一，2020年中國約有22萬新發(fā)病例數(shù)。

普吉華ARROW研究主要研究者、天津市人民醫(yī)院院長高明教授表示，臨床上對(duì)MTC治療手段有限，亟待精準(zhǔn)靶向尤其是針對(duì)RET突變MTC患者的治療方案?！捌占A在晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，整體安全性與全球人群相似。隨著普吉華擴(kuò)展適應(yīng)癥在中國的獲批上市，我們期待能夠解決更多甲狀腺癌患者亟待滿足的臨床需求?！?/p>

未來，普吉華的適應(yīng)癥有望進(jìn)一步擴(kuò)展?；帢I(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示，公司將繼續(xù)推進(jìn)普吉華在其他多種腫瘤中的臨床研究，早日將更多的創(chuàng)新療法惠及更多患者。

據(jù)悉，基石藥業(yè)正在探索RET抑制劑的籃子試驗(yàn)。所謂“籃子試驗(yàn)”(basket trial)，即不再按患癌組織來選擇受試患者，而是按照腫瘤的驅(qū)動(dòng)基因來選擇臨床試驗(yàn)對(duì)象。

（文章來源：證券時(shí)報(bào)）

關(guān)鍵詞： 基石藥業(yè) 甲狀腺癌